Renale Amyloidose

Bisherige Therapiekonzepte in der Behandlung systemischer Amyloidosen beschränken sich weitestgehend auf die Behandlung der die systemische Amyloidose hervorrufenden Grunderkrankung. Bislang fehlt eine therapeutische Möglichkeit, bereits existierende Amyloidablagerungen verschiedener Organe (z.B. Niere oder Leber) zu eliminieren.

Eine aktuell vorab publizierte Studie (Online First) im New England Journal of Medicine berichtet über die Ergebnisse einer Phase 1-Studie. Eingesetzt wurden zwei Substanzen, die in der Lage sind, die Clearance von Serum Amyloid P (SAP) zu steigern. Zum einen das Medikament (R)-1-[6-[(R)-2-carboxy-pyrrolidin-1-yl]-6-oxo-hexanoyl]pyrrolidine-2-carboxylic acid (CPHPC), das in der Lage ist, SAP aus dem Plasma zu entfernen. Kombiniert wurde CPHPC mit einem IgG anti-SAP Antikörper, der SAP aus Amyloidablagerungen zu lösen vermag. Die Bindung dieses Antikörpers an residuale Amyloidablagerungen aktiviert das Komplementsystem und vermittelt so die Clearance von Amyloidablagerungen über MGCs (macrophage-derived multinucleated giant cells).

 

Original Article

Therapeutic Clearance of Amyloid by Antibodies to Serum Amyloid P Component

Duncan B. Richards, D.M., Louise M. Cookson, B.Sc., Alienor C. Berges, Pharm.D., Sharon V. Barton, M.Sc., Thirusha Lane, R.N., M.Sc., James M. Ritter, D.Phil., F.Med.Sci., Marianna Fontana, M.D., James C. Moon, M.D., Massimo Pinzani, M.D., Ph.D., Julian D. Gillmore, M.D., Ph.D., Philip N. Hawkins, Ph.D., F.Med.Sci., and Mark B. Pepys, Ph.D., F.R.S.

July 15, 2015
DOI: 10.1056/NEJMoa1504942

 

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